СловничокНітізінон Нітізінон (Nitisinone) - засіб для лікування спадкової тирозинемії 1 типу, конкурентний інгібітор 4-гідроксифеніл-піруват діоксигенази - ферменту попередника фумарилацетоацетатгідролази (FAH) на шляху катаболізму тирозину. Інгібуючи нормальний катаболізм тирозину у пацієнтів зі спадковою тирозинемією 1 типу, нітізінон запобігає кумуляції проміжних продуктів катаболізму малеїлацетоацетату і фумарилацетоацетату. У пацієнтів зі спадковою тирозинемією 1 типу ці проміжні продукти катаболізму перетворюються в токсичні метаболіти сукцінілацетон і сукцінілацетоацетат, які викликають гепато-і нефротоксичність. Сукцінілацетон також здатний інгібувати шлях синтезу порфірину, що призводить до кумуляції 5-амнолевулінату, нейротоксину, відповідального за порфіринові кризи, характерні для спадковоїтирозинемії 1 типу.
Нітізінон інгібує катаболізм амінокислоти тирозину, що призводить до підвищення вмісту тирозину в плазмі. Таким чином, лікування нітізіноном вимагає обмеження споживання продуктів, що містять тирозин і фенілаланін для запобігання токсичності, обумовлене підвищенням вмісту тирозину в плазмі. <<< |
