|
Головна > Новини генетики > Препарат для лікування муковісцидозу (кістозного фіброзу) проходить третю фазу клінічних випробувань
Новини генетики04 / 01 / 2011
Препарат для лікування муковісцидозу (кістозного фіброзу) проходить третю фазу клінічних випробувань  Багатообіцяючі результати були отримані під час третьої фази клінічних випробовувань кандидата на медичний препарат для лікування муковісцидозу (кістозного фіброзу) Денуфозолу, нового регулятора роботи іонних каналів, який може ефективно корегувати порушення іонного транспорту, що сприяє відновленню функціонування слизової оболонки, яке є однією із головних ознак муковісцидозу. Муковісцидоз (кістозний фіброз) є спадковим захворюванням із аутосомно-рецесивним типом успадкування, що пов’язане із порушенням здатності організму забезпечувати нормальний обмін клітин мінеральними речовинами та водою із міжклітинною рідиною. Цей дефект спричиняє секрецію бронхами та протоками підшлункової залози густого слизу, блокування їх просвіту та порушення нормального функціонування. На додаток до порушення прохідності бронхів слиз стає добрим живильним середовищем для росту та розвитку бактерій, таким чином спричиняючи серйозні дихальні інфекції, які важко піддаються стандартному лікуванню.
Нещодавно, долідники з Медичної школи Університету штату Колорадо (University of Colorado School of Medicine, Denver, USA) опублікували повідомлення про результати проведення клінічного дослідження третьої фази препарату Денуфозол, який покликаний стати ліками для лікування муковісцидозу (кістозного фіброзу) за допомогою корекції дефекту іонного транспорту та збільшення загального кліренсу слизу через збільшення секреції хлоридів, пригнічення абсорбції натрію та підвищення частоти скорочення гладких м’язів бронхів та руху війок епітелію слизової оболонки дихальних шляхів. У дослідженні взяли участь 352 хворих на муковісцидоз віком п’ять років і старших, котрі отримували Денуфозол інгаляційно або плацебо тричі на день впродовж 24 тижнів. В подальшому усі хворі отримували Денуфозол впродовж наступних 24 тижнів. Під час дослідження хворим проводили вимірювання дихальних об’ємів (спірометрія) та швидкість видиху (пневмотахометрія). Також проводився моніторинг можливих побічних ефектів, таких як кашель, обструкція дихальних шляхів або синусити.
Результати, опубліковані 17 грудня 2010 року в on-line редакції журналу American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine , показали, Денуфозол добре переносився хворими із кількістю побічних ефектів та профілем росту подібним до хворих, які приймали плацебо. В кінці 24-тижневого періоду лікування група, котра приймала Денуфозол показала вищі показники пневмотахометрії порівняно із групою плацебо, показники якої залишилися відносно незмінними у порівнянні із показниками до лікування.
 «Порушення іонного транспорту та дефективний мукоциліарний кліренс є фундаментальними дефектами, які впливають на розвиток легеневих ускладнень муковісцидозу, серед яких закупорка бронхів, хронічні бактерійні інфекції, запалення, та прогресуюче пошкодження дихальних шляхів», сказав перший автор Др. Франк Акурсо, професор педіатрії в Школі медицини Університету штату Колорадо. «Хоча на сьогодні доступні ліки мають на меті лікування цих ускладнень, Денуфозол був створений для лікування первинного дефекту, що лежить в основі виникнення та прогресування ускладнень, і потенційно може модифікувати перебіг захворювання, особливо, якщо буде призначений на ранніх стадіях розвитку муковісцидозу».
«Не зважаючи на те, що легені хворих на муковісцидоз, як вважається, є нормальними при народженні, дослідження показали, що суттєве пошкодження легень відбувається вже на ранніх етапах росту та розвитку хворих дітей,» каже Др. Акурсо. «Багато хворих продовжують страждати від прогресивного погіршення функції дихальної системи, не зважаючи на лікування ускладнень. Оскільки Денуфозол може бути використаний в дитячому віці, він дає надію на віддалення чи сповільнення, а, можливо, і попередження прогресивного погіршення функції дихальної системи, незворотної обструкції дихальних шляхів у хворих на муковісцидоз».
Ренгенограма 12-річного хлопчика із гарячкою та виділенням харкотиння. Знімок показує масивні центральні бронхоектазії із розвитком вторинного інфікування.
Підготовано з використанням матеріалів BiotechDaily International
<<< |
