|
Главная > Новости генетики > Препарат для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза) проходит третью фазу клинических испытаний
Новости генетики04 / 01 / 2011
Препарат для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза) проходит третью фазу клинических испытаний  Многообещающие результаты были получены при третьей фазе клинических испытаний медицинского препарата для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза) Денуфозола, нового регулятора работы ионных каналов, который может эффективно корректировать нарушения ионного транспорта, что способствует восстановлению функционирования слизистой оболочки, что является одним из главных признаков муковисцидоза. Муковисцидоз (кистозный фиброз) является наследственным заболеванием с аутосомно-рецессивным типом наследования, которое связанное с нарушением способности организма обеспечивать нормальный обмен клеток минеральными веществами и водой с межклеточной жидкостью. Этот дефект приводит к секреции бронхами и протоками поджелудочной железы густой слизи, блокирование их просвета и нарушение нормального функционирования. В дополнение к нарушению проходимости бронхов слизь становится благоприятной питательной средой для роста и развития бактерий, что вызывает серьезные дыхательные инфекции, которые трудно поддаются стандартному лечению.
Недавно, исследователи Медицинской школы Университета штата Колорадо (University of Colorado School of Medicine, Denver, USA) опубликовали сообщение о результатах проведения клинического исследования третьей фазы препарата Денуфозол, который должен стать лекарством для лечения муковисцидоза (кистозного фиброза) с помощью коррекции дефекта ионного транспорта и увеличения общего клиренса слизи через увеличение секреции хлоридов, угнетение абсорбции натрия и повышение частоты сокращения гладких мышц бронхов и движения ресничек эпителия слизистой оболочки дыхательных путей. В исследовании приняли участие 352 больных муковисцидозом в возрасте от пяти лет и старше, которые получали Денуфозол с помощью ингаляций или плацебо трижды в день на протяжении 24 недель. В дальнейшем все больные получали Денуфозол в течение следующих 24 недель. В ходе исследования больным измеряли дыхательные объемы (спирометрия) и скорость выдоха (пневмотахометрия). Также проводился мониторинг возможных побочных эффектов, таких как кашель, обструкция дыхательных путей или синуситы. Результаты, опубликованные 17 декабря 2010 в on-line редакции журнала American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, показали, что Денуфозол хорошо переносился больными с количеством побочных эффектов и профилем роста подобным больным, которые принимали плацебо. В конце 24-недельного периода лечения группа, принимавшая Денуфозол, показала высокие показатели пневмотахометрии в сравнение с группой плацебо, показатели которой остались относительно неизменными по сравнению с показателями до лечения. «Нарушение ионного транспорта и дефективный мукоцилиарный клиренс являются фундаментальными дефектами, которые влияют на развитие легочных осложнений муковисцидоза, среди которых закупорка бронхов, хронические бактериальные инфекции, воспаление, и прогрессирующее повреждение дыхательных путей», сказал первый автор Др. Франк Акурсо, профессор педиатрии в Школе медицины Университета штата Колорадо. «Хотя доступные лекарства на сегодня главным образом существуют для лечения этих осложнений, Денуфозол был создан для лечения первичного дефекта, лежащего в основе возникновения и прогрессирования осложнений, и потенциально может модифицировать течение заболевания, особенно, если будет назначен на ранних стадиях развития муковисцидозу».
«Несмотря на то, что легкие больных муковисцидозом, как считается, являются нормальными при рождении, исследования показали, что существенное повреждение легких происходит уже на ранних этапах роста и развития больных детей» говорит Др. Акурсо. «Многие больные продолжают страдать от прогрессивного ухудшения функции дыхательной системы, несмотря на лечение осложн  ений. Поскольку Денуфозол может быть использован в детском возрасте, он дает надежду на отдаление или замедления, а, возможно, и предупреждение прогрессивного ухудшения функции дыхательной системы, необратимой обструкции дыхательных путей у больных муковисцидозом».Рентгенограмма 12-летнего мальчика с лихорадкой и выделением мокроты. Снимок показывает массивные центральные бронхоэктазии с развитием вторичного инфицирования.
Подготовлено с использованием материалов BiotechDaily International <<< |
